بیماری‌های ژنتیکی

Crysvita (burosumab-twza)؛ Ultragenyx ؛ برای درمان هیپوفسفاتمی وابسته به X، تأییدشده در آوریل 2018

 

Galafold (migalastat)؛ Amicus Therapeutics ؛ برای درمان بیماری فابری، تأییدشده در آگوست 2018

 

Onpattro (patisiran)؛ داروسازی Alnylam ؛ برای درمان پلی نوروپاتی بیماری ارثی آمیلوئید مبتنی‌بر ترانس‌تیرتین در بزرگسالان، تأییدشده در آگوست 2018

 

Revcovi (elapegademase-lvlr)؛ Leadiant Biosciences ؛ برای درمان نقص ایمنی ترکیبی شدید آدنوزین دآمیناز در بزرگسالان، تأییدشده در اکتبر 2018

 

Takhzyro (lanadelumab-flyo)؛ داروسازی Shire؛ برای پیشگیری از حملات آنژیوادم ارثی، تأییدشده در آگوست 2018

 

Tegsedi (inotersen)؛ داروسازی Ionis ؛ برای درمان پلی نوروپاتی آمیلوئید مبتنی‌بر ترانس‌تیرتین ارثی در بزرگسالان، تأییدشده در اکتبر 2018