کمپانی Alexion Pharmaceuticals اعلام کرد سازمان غذا و داروی آمریکا Ultomiris را با نام دیگر ravulizumab-cwvz، نخستین و تنها مهارکننده طولانی‌اثر کمپلمنت C5 که هر 8 هفته یک بار تجویز می‌شود، برای درمان بزرگسالان مبتلا به هموگلوبینوری حمله‌ای شبانه یا PNH، یک اختلال خونی بسیار نادر ناتوان کننده که با همولیز مشخص می‌شود، تائید کرده است. PNH می‌تواند باعث عوارض مانند ترومبوز در سراسر بدن شود و نتیجه آن هم، صدمه ارگان و مرگ زودرس است.
مهار سریع و کامل C5 با Ultomiris برای هفته‌ها باقی می‌ماند و مزایای قابل‌توجهی برای بیماران برجای می‌گذارد. با توجه به نتایجی که از مطالعه فاز 3 به دست آمده، این دارو می‌تواند به استاندارد جدید مراقبت برای بیماران مبتلا به PNH تبدیل شود.
از زمان معرفی (Soliris (eculizumab در حدود 11 سال قبل برای درمان این بیماری، نیاز به ابداع درمان‌های جدیدتر و قوی‌تر همچنان احساس می‌شد. با تائید Ultomiris، دیگر نیازی به تزریق‌های دو بار در هفته نیست و بیماران می‌توانند فقط 6 تا 7 تزریق در سال داشته باشند.
Ultomiris از دسته داروهای آنتی‌بادی مونوکلونال است. ایمنی و اثربخشی آن در کودکان تائید و بررسی نشده است.
این دارو می‌تواند توانایی سیستم ایمنی را برای غلبه بر عفونت‌ها کاهش دهد. همچنین شانس ابتلا به عفونت‌های مننگوکوکال جدی و تهدیدکننده حیات را افزایش می‌دهد. به همین دلیل، دریافت واکسن مننگوکوکال حداقل 2 هفته قبل از اولین دوز Ultomiris، در افرادی که قبلا آن را دریافت نکرده‌اند، ضروری است. اگر پزشک تصمیم بگیرد که درمان با Ultomiris باید فورا آغاز شود، تزریق واکسن در اولین فرصت ممکن انجام می‌شود. در این شرایط، تجویز آنتی‌بیوتیک به مدت 2 هفته همزمان با تزریق واکسن توصیه می‌شود. اگر فردی قبلا این واکسن را دریافت کرده، واکسن اضافی پیش از آغاز درمان با Ultomiris شاید لازم باشد. علایمی مانند سردرد همراه با استفراغ یا تهوع، سردرد همراه با سفتی گردن یا پشت، تب و راش، درد عضلانی همراه با علایم شبه آنفلوآنزا، سردرد و تب، تب، گیجی و حساسیت چشم‌ها به نور، باید بیمار را سریعا به پزشک برسانند.
Ultomiris همچنین خطر دیگر انواع عفونت‌های جدی را افزایش می‌دهد، مانند پنومونی ایجاد شده در اثر استرپ و هموفیلوس آنفلوآنزا. بعضی افراد خاص در معرض ابتلا به عفونت‌های گونوره هم هستند.
پیش از آغاز درمان با Ultomiris، باید سوالات زیر از بیمار پرسیده شود: وجود عفونت یا تب، بارداری یا تصمیم به باردار شدن، شیر دادن به نوزاد. مشخص نیست این دارو به جنین آسیب می‌رساند یا خیر و اینکه وارد شیر مادر می‌شود یا خیر. در حین درمان با Ultomiris و تا 8 ماه پس ازآخرین دوز دارو، شیر دادن ممنوع است.