سازمان غذا و داروی آمریکا اعلام کرد inotersen را با نام تجاری Tegsedi و محصول Akcea Therapeutics و Ionis Pharmaceuticals، برای درمان پلی‌نوروپاتی در بزرگسالان مبتلا به آمیلوئیدوز ترنستیرتین ارثی (hATTR) تائید کرده است.

این بیماری، یک وضعیت نادر و پیشرونده است که در آن موتاسیون در ژن TTR می‌تواند منجر به آمیلوئیدوز TTR شود، یعنی یک رسوب شدید و پشرونده از آمیلوئید در ارگان‌ها که منجر به نارسایی چندین ارگان خواهد شد. inotersen یک مهارکننده antisense oligonucleotide برای پروتئین نوع موتانت و سرکش TTR است.

تائید این دارو براساس نتایج فاز 3 مطالعه NEURO-TTR بوده که در نشست سالانه انجمن نورولوژی آمریکا ارایه شده است.

در این مطالعه، 172 بیمار مبتلا به hATTR-PN مرحله یک یا دو به‌طور تصادفی به دو گروه تزریق زیرپوستی هفتگی inotersen با دوز 300 میلی‌گرم یا دارونما به مدت 15 ماه قرار گرفتند.

درمان با inotersen منجر به کاهش 79 درصدی (به‌طور میانگین) غلظت پروتئین TTR سرم در بیماران نسبت به پایه شد که صرفنظر از موتاسیون TTR، جنس، سن و نژاد بیمار بوده است.

بیماران درمان شده با inotersen بهبودی متوسطی را نزدیک به 20 نمره در مقیاس modified Neuropathy Impairment Score+7 یا mNIS+7 در مقایسه با بیماران دریافت کننده پلاسبو دریافت کردند. این اختلاف معنی‌دار در ماه هشتم درمان مشاهده شد. مقیاس mNIS+7 شامل ضعف عضلانی، رفلکس‌ها، هدایت عصبی، عملکرد اتوایمیون و حس است.

بیماران درمان شده با این دارو همچنین در مقیاس Norfolk Quality of Life Diabetic-Neuropathy نیز با بهبود قابل توجهی روبه‌رو شدند، به طوریکه در مقایسه با پلاسبو، متوسط تغییر آنها منفی 68/11 نسبت به پایه بود.

درمان با Tegsedi با خطر ترومبوسیتوپنی و گلومرولونفریت همراه است. پایش پیشرفته برای تشخص و مدیریت سریع این بیماران که دچار خطرات مرتبط با درمان شده باشند، الزامی است. داروی Tegsedi با استراتژی ارزیابی و کاهش وارد بازار خواهد شد.

داروی Tegsedi در اتحادیه اروپا و کانادا نیز تائید شده است.