سازمان غذا و داروی آمریکا به تازگی اعلام کرد dabrafenib (با نام تجاری Tafinlar و محصول نوارتیس) و trametinib (با نام تجاری Mekinist و محصول نوارتیس)، به عنوان یک درمان ترکیبی برای سرطان تیروئید آناپلاستیک اندیکاسیون تجویز دارد که موتاسیون BRAF V600E مثبت بوده و قابل برداشت از نظر جراحی نیستند یا متاستاتیک هستند.

این ترکیب دارویی نخستین درمان مورد تائید FDA برای بیماران مبتلا به این فرم تهاجمی از سرطان تیروئید است.

سرطان تیروئید آناپلاستیک سومین سرطان با این موتاسیون خاص ژنی است که ترکیب دارویی فوق برای درمان آن تائید شده است. از سوی دیگر، برای درمان ملانومای متاستاتیک BRAF-positive و سرطان ریه غیرسلول کوچک نیز اندیکاسیون دارد. این تائیدیه کنونی نشان می‌دهد که هدف قرار دادن همان راه مولکولار در معکوس کردن بیماری راهی است اثربخش برای تسریع در پیشرفت درمان که ممکن است به بیماران بیشتری کمک کند.

سرطان تیروئید آناپلاستیک نوعی سرطان تیروئید پیشرونده و تهاجمی با پروگنوز پائین است که البته سرطانی است نادر و یک تا دو درصد همه سرطان‌های تیروئید را تشکیل می‌دهد.

اثربخشی ترکیب دو داروی dabrafenib و trametinib در درمان سرطان تیروئید آناپلاستیک در یک کارآزمایی بالینی برچسب باز از بیماران مبتلا به سرطان‌های نادر با موتاسیون BRAF V600E نشان داده شده است.

در این مطالعه، محققان گزارش کردند که از 23 بیمار قابل بررسی، 57 درصد با پاسخ درمانی نسبی و 4 درصد با پاسخ درمانی کامل روبه‌رو شدند. در 64 درصد از 14 بیماری که پاسخ درمانی داده بودند، رشد قابل توجه تومور برای 6 ماه یا بیشتر گزارش نشد.

 

عوارض جانبی این درمان ترکیبی در بیماران مبتلا به سرطان تیروئید آناپلاستیک، مشابه مواردی بود که در مطالعات قبلی با هر یک از این دو دارو دیده شده بود. شایع‌ترین عوارض جانبی عبارت بودند از تب، راش، لرز، سردرد، آرترالژی، سرفه، خستگی، تهوع، استفراغ، اسهال، دردهای عضلانی، خشکی پوست، کاهش اشتها، ادم، هموراژی، هیپرتانسیون و دیس‌پنه.

سازمان غذا و دارو همچنین متذکر می‌شود که عوارض جانبی شدید dabrafenib عبارت است از سرطان‌های جدید، رشد تومورهای نوع وحشی BRAF، خونریزی، مشکلات قلبی، مشکلات چشمی، تب، واکنش‌های پوستی، بدتر شدن دیابت و آنمی.

عوارض جانبی شدید  trametinibنیز عبارت است از پیشرفت سرطان‌های جدید، خونریزی، التهاب و پارگی روده‌ها، لخته شدن خون، مشکلات قلبی، مشکلات چشمی، مشکلات ریوی یا تنفسی، تب، واکنش‌های پوستی و بدتر شدن دیابت.