کمیته محصولات دارویی برای مصارف انسانی، وابسته به آژانس دارویی اروپا با انتشار نظر مثبت خود، توصیه کرد مجوز بازاریابی inotersen (با نام تجاری Tegsedi و محصول IONIS USA) برای درمان پلی‌نوروپاتی مرحله 1 یا 2 در بزرگسالان مبتلا به hereditary transthyretin amyloidosis یا hATTR در اتحادیه اروپا صادر شود.

این دارو که به صورت محلول‌ 284 میلی‌گرمی برای تزریق در دسترس قرار خواهد گرفت، در سال 2014 در گروه محصولات دارویی اورفان قرار داده شد.

بیماری hATTR-PN نوعی بیماری نادر و پیشرونده است که در آن یک موتاسیون‌ در ژن transthyretin یا TTR منجر به آمیلوئیدوز TTR شده و آمیلوئید در ارگان‌ها انباشته می‌شود تا نارسایی چندارگانی بروز کند. امید به زندگی بیماران پس از بروز علایم، 5 تا 15 سال تخمین زده می‌شود.

داروی Inotersen نوعی مهارکننده اولیگونوکلئوتید آنتی‌سنس از پروتئین TTR موتانت و نوع wild است. این دارو به‌طور انتخابی به RNA پیام‌بر TTR متصل می‌شود و سطح آن را پائین می‌آورد. به این ترتیب، سنتز پروتئین TTR در کبد مهار شده و کاهش قابل توجهی در سطح TTR در گردش و در نهایت، در میزان انباشتگی آن رخ می‌دهد.

یک کارآزمایی فاز 3، دو سو کور و با کنترل پلاسبو روی Inotersen انجام شده است. در این مطالعه، 172 بیمار مبتلا به مرحله 1 یا 2 hATTR-PN به‌طور تصادفی به دو گروه تزریق‌های هفتگی زیرپوستی Inotersen (300 میلی‌گرم) یا پلاسبو به مدت 15 ماه قرار گرفتند. بیماران، خود تزریق‌هایشان را انجام می‌دادند. نتایج نهایی، حاکی از مزیت قابل توجه و معنی‌دار این دارو در درمان بیماران بود، به طوریکه نتایج درمانی در ماه 8 درمان دیده شد.

شایع‌ترین عوارض جانبی مهم این دارو عبارت بودند از واکنش‌های محل تزریق، ترومبوسیتوپنی، و گلومرولونفریت.

درمان دیگری که برای hATTR-PN بررسی شده، Patisiran (محصول Alnylam Pharmaceuticals) است. نتایج کارآزمایی APOLLO فاز 3 نیز در این رابطه منتشر شده است. Patisiran نوعی نانوذرات لیپیدی تحقیقاتی RNA1 فرموله شده است که داخل وریدی تزریق می‌شود و تولید کبدی TTR نوع موتانت و wild را هدف قرار می‌دهد. این دارو در حال حاضر به عنوان یک نوآوری در درمان، در سازمان غذا و داروی آمریکا تحت بررسی قرار دارد.

در بررسی‌های انجام شده، Patisiran در مقابل پلاسبو، منجر به بهبود قابل توجه در پلی‌نوروپاتی بیماران شده است. همچنین، بهبود در کیفیت زندگی، کاهش علایم و ناتوانی‌های بیماری و بهبود خصوصا در آمبولاسیون با درمان در مقایسه با پلاسبو گزارش شد.