داروی جدید lonafarnib برای درمان Progeria

یکی از بیماری‌های شگفت انگیز و نادر سندرم پیری در کودکی است که دانشمندان به تازگی راهکاری برای افزایش طول عمر مبتلایان به آن پیدا کرده اند.

 

کارشناسان به تازگی اعلام کرده اند موفق به ساخت داروی جدیدی شده اند که می‌تواند امید به زندگی را در کودکان مبتلا به سندرم پیری در کودکی یا همان پروجریا (Progeria) افزایش دهد.

 

این بیماری نوعی اختلال ژنتیکی پیش رونده است که سبب پیرشدن سلول‌های بدن کودکان می‌شود؛ داروی ساخته شده به نام (lonafarnib) می‌تواند سبب افزایش جوان ماندن کودکان مبتلا به این بیماری و جلوگیری از سرعت روند پیر شدن سلول‌های بدن آن‌ها شود.

 

میانگین امید به زندگی برای کودکان مبتلا به این بیماری حدود ۱۴ سالگی است و شایع‌ترین علت مرگ در آن‌ها حمله قلبی یا سکته مغزی است.

 

افزایش سن در بیماران مبتلا به پروجریا هشت برابر سریع‌تر از حالت عادی است و داروی ساخت محققان ابتدا برای درمان سرطان مورد استفاده قرار گرفته است، اما در آزمایش کارشناسان بیمارستان کودکان بوستون برروی گروهی از داوطلبان مبتلا به بیماری پروجریا نتیجه مثبتی در افزایش طول مبتلایان داشته است.

 

این بیماری ژنتیکی یک نفر از هر ۲۰ میلیون نفر انسان در جهان را درگیر می‌کند و درمان قطعی ندارد، علامت‌های بیماری معمولاً از دو سالگی آغاز می‌شود و کودکان در زمان تولد طبیعی به نظر می‌رسند، اما به تدریج با مشکل هایی، چون کندی در رشد یا ریزش مو مواجه می‌شوند و معمولاً با غربالگری و آزمایش ژنتیک بیماری در آن‌ها شناسایی می‌شود.

 

 

کودکان مبتلا به پروجریا از نظر عقلی سالم هستند، اما دارای ظاهری شبیه به افراد سالمند و بیماری‌های شایع در دوران سالمندی، چون فشارخون، دیابت و چربی خون هستند که در نهایت سبب سکته مغزی یا حمله قلبی و مرگ آن‌ها می‌شود.

 

کارشناسان البته اعلام کرده اند داروی تولیدی آن‌ها برای درمان نیست، اما می‌تواند سبب افزایش طول عمر مبتلایان به این بیماری شود و اکنون دارو برروی گروه‌هایی از داوطلبان مبتلا به پروجریا در حال آزمایش است و نتیجه‌های موفقیت آمیزی در برداشته است.