از میانه سال 2017 عبور کرده‌ایم و مجالی پیدا شده برای مرور داروها و بیولوژیک‌های مورد تائید سازمان غذا و داروی آمریکا از ابتدای سال 2017 تا اطلاعات خود را در این زمینه به‌روز کنیم.

سازمان غذا و داروی ایالات متحده از ابتدای سال میلادی 2017 تا میانه ماه جولای، در مجموع 24 دارو و بیولوژیک جدید را به تائید خود رسانده است.

آنچه در این میان بیش از همه نظرات را به خود جلب کرد، تائید داروهای زیر بود:

ال – گلوتامین: نخستین داروی تائید شده برای بیماری سیکل‌سل پس از نزدیک به 20 سال

 Pembrolizumab: نخستین داروی تائید شده برای یک نقص ژنتیکی و نه نوع توموری.

Toclizumab: نخستین داروی مورد تائید FDA برای آرتریت سلول ژانت

گسترده‌تر کردن اندیکاسیون Ivacaftor برای سیستیک فیبروزیس که دربرگیرنده موتاسیون‌های ژنی 33 CFTR باشد.

نورولوژی

Emflaza یا deflazacort:

دارویی جدید برای درمان دیستروفی دوشن موسکولار (DMD).

این دارو بهبود مشابهی را در قدرت عضلانی در مقایسه با پردنیزولون فراهم می‌آورد، اما باعث افزایش وزن کمتری می‌شود.

دوزاژ: 9/0 میلی‌گرم/ کیلوگرم/ روز، خوراکی، روزانه.

Xadago یا Safinamide:

دارویی جدید که به عنوان دارویی کمکی و افزودنی برای درمان بیماری پارکینسون، در بیمارانی تجویز می‌شود که در حال حاضر تحت درمان با levodopa/carbidopa بوده و در اپیزودهای خاموش بیماری به‌سر می‌برند.

نتایج مطالعات حاکی از آن است که افزودن داروی فوق به درمان استاندارد levodopa/carbidopa، کاهش قابل توجهی را در off-time و افزایش معنی‌داری را در on-time، بدون ایجاد دیس‌کنزی مشکل‌زا در بیمارانی که از نوسان‌های موتور رنج می‌برند، به همراه می‌آورد.

مکانیسم: مهار فعالیت MAO-B با بلاک کردن کاتابولیسم دوپامین.

دوزاژ: 50 میلی‌گرم، خوراکی، روزانه (در ابتدا). پس از 2 هفته، براساس نیاز و تحمل فردی بیمار، دوز دارو می‌تواند به 100 میلی‌گرم خوراکی، روزانه، افزایش پیدا کند.

Ocrevus یا Ocrelizumab:

دارویی جدید برای فرم‌های عودکننده یا اولیه پیشرونده مالتیپل اسکلروزیس.

در کارآزمایی‌های بالینی تصادفی‌شده که با حضور 732 بیمار مبتلا به فرم‌های عودکننده یا اولیه پیشرونده مالتیپل اسکلروزیس انجام شد، Ocrelizumab در مقایسه با پلاسبو، با میزان کمتری از پیشرفت‌های بالینی و MRI همراه بود. حجم کلی ضایعات مغزی در T2-weighted MRI در بیماران تحت درمان با Ocrelizumab، تا 4/3 درصد کاهش و در دریافت کنندگان پلاسبو، تا 4/7 درصد افزایش یافت. از سوی دیگر، درصد از دست دادن حجم مغزی با Ocrelizumab 9/0 درصد و با پلاسبو 09/1 درصد گزارش شد.

مکانیسم: آنتی‌بادی مونوکلونال برای هدف قراردادن اختصاصی CD20، یک آنتی‌ژن سطح سلولی که روی لنفوسیت‌های B بالغ و pre-B ظاهر می‌شود.

دوزاژ: اولیه؛ 300 میلی‌گرم، داخل وریدی، یک بار، سپس 2 هفته بعد تکرار می‌شود.

دوزاژ نگهدارنده: 600 میلی‌گرم، داخل وریدی، هر 6 ماه یک بار.

گاستروانترولوژی

Trulance یا plecanatide:

دارویی جدید برای مدیریت یبوست مزمن ایدیوپاتیک در بزرگسالان.

کارآزمایی‌های بالینی انجام شده در این زمینه، نشان داده که plecanatide در مقایسه با پلاسبو، باعث بهبود قابل توجهی در فرکانس مدفوع، قوام مدفوع و زمان حرکت روده‌ها می‌شود.

مکانیسم: آگونیست گوانیلات سیکلاز. فعال شدن گوانیلات سیکلاز منجر به افزایش گوانوزین مونوفسفات سیکلیک یا cGMP و به دنبال آن، تحریک ترشح کلراید و بی‌کربنات به داخل لومن روده‌ای می‌شود. به دنبال این فعالیت‌ها، مایع روده‌ای بیشتر و ترانزیت آن افزایش می‌یابد.

دوزاژ: 3 میلی‌گرم، خوراکی، یک بار در روز.

Symproic یا naldemedine:

دارویی جدید برای یبوست ایجاد شده در اثر مصرف اوپیوئید.

در مطالعات انجام شده با حضور 620 بیمار بزرگسال مبتلا به یبوست ایجاد شده در اثر مصرف اوپیوئید و دردهای مزمن غیرسرطانی، naldemedine در مقایسه با پلاسبو، توانست باعث بهبود قابل توجه در فرکانس هفته‌ای حرکات روده‌ای شود، بدون آنکه علایم یا نشانه‌های قابل توجه سندرم ترک ایجاد کند.

مکانیسم: آنتاگونیست گیرنده mu-opiod که به صورت محیطی عمل می‌کند. یک زنجیره جانبی از نالتروکسن به آن افزوده شده تا وزن مولکولی و قطبیت نواحی سطحی افزایش پیدا کرده، به این ترتیب، توانایی آن برای عبور از سد خونی ـ مغزی افزایش می‌یابد.