محققان موفق به تولید دارویی شده اند که برای استفاده در درمان نوعی از نابینایی ارثی کارایی دارد. داروی LUXTURNA نخستین دارو برای درمان یک بیماری ژنتیکی ارثی است. بیش از نود درصد افرادی که توسط این روش مورد درمان قرار گرفته اند آثاری از بهبودی بینایی داشته اند اما در مورد اثر بخش بودن دراز مدت این دارو هنوز اطمینان خاطر وجود ندارد.
علاوه بر این، این درمان موجب بازگشت کامل بینایی نمی شود. کارشناسان معتقدند که تصویب این دارو که دومین داروی تصویب شده برای ژن درمانی و نخستین داروی مصوب برای درمان یک بیماری ارثی است، سرآغاز تحولی بزرگ در کل پزشکی و تعیین مسیر پزشکی در طی ۲۰ تا ۵۰ سال آینده خواهد بود.
گفته می شود در حدود ۶۰۰۰ نفر در جهان از این درمان بهره خواهند برد.Luxturna توسط شرکت Spark Therapeutics در فیلادلفیا، ساخته شده است. این دارو برای درمان افرادی که به صورت هموزیگوت دو نسخه جهش یافته ژن RPE65 را دارند، طراحی شده است. اختلالات این ژن منجر به بیماری نابینایی مادرزادی لبر و یا retinitis pigmentosa می شود. این جهش ها توانایی چشم در پاسخ دادن به نور را مختل می کنند و در نهایت منجر به تخریب گیرنده های نور در شبکیه می شوند.
در روش های درمانی توسط این دارو ویروس هایی که یک نسخه سالم از ژن RPE65 را دارند به داخل چشم تزریق می شوند، در این حالت ژن به صورت طبیعی بیان می شود و در نتیجه یک نسخه معمولی پروتئین RPE65 را تولید می کند.