سازمان غذا و داروی آمریکا به‌تازگی چراغ سبز خود را به داروی «اسپینرازا Spinraza » با نام تجاری nusinersen که نخستین داروی مورد تائید این سازمان برای درمان کودکان و بزرگ‌سالان مبتلا به آتروفی عضلانی اسپینال (SMA) است، نشان داد. SMA یک بیماری نادر و اغلب کشنده ژنتیکی است که قدرت و حرکت عضلانی را تحت تأثیر قرار می‌دهد.

SMA  یک بیماری ارثی است که می‌تواند باعث ضعف و هدر رفتن عضلانی شود، زیرا نورون‌های موتور پائینی که کنترل حرکت را بر عهده دارند، از بین می‌روند. تنوع گسترده‌ای در سن بروز بیماری، علائم و میزان پیشرفت آن وجود دارد. اسپینرازا برای تجویز در تمامی بیماران مبتلا به این بیماری تائید شده است.

اثربخشی اسپینرازا در یک کار آزمایی بالینی با 121 بیمار مبتلا به SMA که در دوران نوزادی علائم را نشان داده و قبل از 6 ماهگی تشخیص برایشان گذاشته شده و پیش از 7 ماهگی اولین دوز دارویی خود را دریافت کرده بودند، به اثبات رسید. بیماران به‌طور تصادفی به گروه دریافت یک تزریق اسپینرازا، به داخل مایع اطراف طناب نخاعی، یا انجام روش مشابه، اما بدون تزریق دارو، تقسیم شدند. این بیماران درنهایت با هم مقایسه شدند. این کار آزمایی درصد بیمارانی را ارزیابی کرد که در انجام حرکات موتور، مانند کنترل سر، نشستن، توانایی در پا زدن در وضعیت خوابیده به پشت، غلت زدن، خزیدن، ایستادن و راه رفتن، با بهبود مواجه شده بودند.

نتایج نهایی حاکی از آن بودند که 40 درصد از بیماران درمان شده با اسپینرازا با بهبود در حرکات موتور روبرو شدند، در حالی که هیچ‌یک از بیماران گروه کنترل به چنین دستاوردی نرسیدند.

شایع‌ترین عوارض جانبی در بیماران دریافت کننده اسپینرازا، عبارت بودند از عفونت راه‌های هوایی تحتانی و فوقانی و یبوست. هشدارهای مرتبط با این دارو دربرگیرنده شمارش پائین پلاکت‌های خونی و سمیت کلیوی. نوروتوکسیستی در مطالعات حیوانی نیز دیده شده است.